Demuestran que la terapia genética elimina componente central de la enfermedad de Parkinson

Trabajando con ratas inducidas con una simulación de la enfermedad de Parkinson, científicos han demostrado que un fragmento genéticamente modificado de un anticuerpo (llamado nanocuerpo) eliminó grupos tóxicos de una proteína (alfa-sinucleína) después de que el equipo inyectara el nanocuerpo en el cerebro de las ratas.

Los investigadores creen que esta terapia, mantendrá las células cerebrales libres de esa proteína (alfa-sinucleína) por el resto de la vida de la persona.

Se sabe que la enfermedad de Parkinson es un trastorno del movimiento crónico y progresivo que afecta la capacidad de la persona para controlar el movimiento. Esto se produce como resultado del daño a las células cerebrales que producen dopamina, una sustancia química que transmite mensajes a las partes del cerebro que controlan el movimiento. Esto produce temblores, rigidez, movimientos lentos y falta de equilibrio y coordinación.

Con esta investigación, el equipo internacional, que fue liderado por Jeffrey Kordower, Ph.D., profesor del Departamento de Ciencias Neurológicas de Rush Medical College, se ha acercado al desarrollo de un tratamiento para eliminar esa proteína de las células cerebrales que es causa integral de la enfermedad de Parkinson.

La proteína alfa-sinucleína se produce naturalmente en el cerebro y en otras partes del cuerpo. En los trastornos neurológicos, sin embargo, se agrupan anormalmente y desordenadas. En la enfermedad de Parkinson se acumula en formaciones reconocibles llamadas cuerpos de Lewy, las que son consideradas como parte integral de la enfermedad de Parkinson.

Es por esto que los investigadores han estado buscando maneras de reducir los niveles de esta proteína, su acumulación y toxicidad resultante, como resultado de su propagación en todo el sistema nervioso.

El tratamiento que dicho equipo está probando es parte de un enfoque que evoluciona rápidamente y que despliega nanocuerpos terapéuticos como parte de virus genéticamente alterados, para invadir células. En este estudio, una vez dentro de la célula, el nanocuerpo parece haber detenido la aglomeración de la proteína que conduce a la pérdida de las células nerviosas y, finalmente, a un Parkinson completo. Detener la aglutinación debe prevenir la progresión de la enfermedad.

Este estudio es el primero en usar nanocuerpos para PD. Algunas investigaciones previas han demostrado ser prometedoras con la eliminación de la proteína en áreas fuera de las células, pero los investigadores creen que un enfoque intracelular podría ser aún más efectivo, porque la cantidad de esta proteína dentro de las células es más abundante que la cantidad fuera de ellas. Así, consideraron que, si reduce los niveles intracelulares, es probable que la proteína en mención no se vuelva extracelular, por lo que no se propagaría.

El equipo publicó los hallazgos en la revista Nature Parkinson's Disease .